O dinheiro tem o poder de comprar quase todos os tipos de produtos do mundo. Ou mais ou menos isso. Agora, quando se fala em medicamentos, por ser algo relacionado a saúde, a ideia é que eles não custem tanto assim, para ser acessíveis para todas as pessoas que necessitam.
O problema é que tem alguns remédios que são muito caros. Curiosamente, o Zolgensma é um deles, considerado o mais caro do mundo e você pode se assustar com o preço dele. Para quem tem um filho ou parente com AME, o nome desse remédio causa arrepios. Entenda!
O que é AME
AME é a sigla para Atrofia Muscular Espinhal. Essa é uma doença rara, genética, degenerativa e progressiva. Ou seja, ela vai avançado com o tempo. O tratamento de saúde para essa doença é muito caro e, quase sempre, envolve também o Zolgensma.
Essa doença genética faz com que a pessoa vá perdendo a capacidade de fazer as atividades corriqueiras do dia a dia, como andar, comer e pode ser até mesmo respirar. O resultado é que a AME pode levar à morte precoce do paciente.
É raro quando se consegue o diagnóstico com menos de 2 anos de idade e é muito complicado conseguir uma expectativa de vida mais longa se o tratamento não começar cedo. A doença atinge 1 em cada 10 mil nascidos vivos e é uma das principais causas de mortes em bebês.
A AME tem cura
Aqui vem a boa notícia do texto. A terapia gênica, que é feita com o tratamento focado no gene, pode surtir efeito muito positivo – ainda mais quando feito precocemente. Isso porque há uma espécie de “substituição” do gene que tem a doença ou o “defeito”.
Logo, sim, de fato o tratamento correto pode curar por completo a pessoa e ela passa a ter uma vida normal. Agora, sabe esse tratamento correto que a gente mencionou? Então, ele é bem caro e passa pelo Zolgesma, que pode custar R$ 12 milhões. Acredita nisso?
Atualmente, o remédio é administrado em dose única, sendo que apesar do resultado incrível, ele não é acessível para todos. Além do valor astronômico, ele só pode ser usado em crianças de até 2 anos, o que torna tudo uma verdade “corrida contra o tempo”.
Por que o Zolgesma é tão caro?
Agora, mesmo que você não tenha alguém conhecido com essa doença, leve em conta que você deve ter se espantado com a notícia, certo? E vem a dúvida: por que ele é tão caro assim?
Com base em informações da Organização Mundial da Saúde, as doenças raras são aquelas que atingem até 65 de pessoas em cada 100 mil. E tem as ultrarraras, que acometem 1 caso para cada 50 mil pessoas. Na teoria, são entre 7 mil e 8 mil doenças raras.
Entre a totalidade, a maioria não tem cura e vem de fatores genéticos, sendo que 75% delas são crianças. No Brasil, 13 milhões possuem doença rara e usam, para os tratamentos, remédios específicos e que, quase sempre, são bem caros – como Luxturna, Ravicti, Spinraza.
A explicação: falta de mercado
Sabendo disso, a gente não precisa ir muito longe para entender que por serem tratamentos de doenças raras, esses medicamentos não possuem um bom mercado, do ponto de vista comercial. Ou seja, com menos vendas, então, menos lucro para farmacêuticas.
E dá para entender isso com exemplo. Em 2017, o Glybera, que é usado para tratar lipoproteína lipase, foi retirado do mercado. A doença é rara e entope os vasos sanguíneos com gorduras. Mas, sem demanda, a uniQue fez a retirada do mercado.
O tratamento é feito em dose única e isso custa em torno de US$ 1,6 milhão. E a partir disso vem a pior notícia de todas: os ricos podem pagar o tratamento e quem é pobre vai correr atrás do governo ou “morrer tentando”, como dizem os especialistas.
Outro fator importante é o custo de pesquisa
Um segundo ponto que pode explicar esse elevado custo do medicamento tem a ver com o fato de que para desenvolver um novo fármaco é preciso investir muito em pesquisa, o que pode levar anos e dinheiro.
Tem a questão dos “alvos terapêuticos”, os “candidatos ao medicamento”, “a pesquisa química”, “a pré-clínica”, “os testes em humanos” e antes disso “os testes em animais”. Tudo isso para buscar a eficácia do medicamento.
Por isso, considera-se o custo de todo processo de pesquisa e, posteriormente, de produção, que acaba sendo diluído em fármacos lançados posteriormente no mercado. Vale dizer que no Brasil, até uns meses atrás, a pesquisa era financiada pelo governo.
O Zolgensma como remédio mais caro do mundo
De fato, ele é o campeão – se considerarmos todos que estão disponíveis no mercado. Ele só pode ser comprado no mercado internacional e tem dose única que custa R$ 12 milhões. Além dele, há outros que também são bem caros e poucas famílias podem custear. Veja só.
O Luxturna é um deles. Ele trata a distrofia hereditária da retina. O que acontece é que a visão vai diminuindo aos poucos, de forma lenta, mas progressiva. A dose também é única e custa em torno de R$ 4,2 milhões. Outro é o Ravicti, que evita acúmulo de amônio no sangue.
Ou seja, ele é ótimo para quem tem disfunção do ciclo da ureia e também custa mais do que R$ 4,2 milhões. O Brineura é outro nome de remédio “impossível” de ser comprado. O tratamento completo fica em R$ 4 milhões. Ele trata a Lipofuscinose Neural Ceróide Tipo 2.
Outros remédios caros
Além de todos esses que foram citados, considere ainda a lista que passa por Carbaglu, que trata de doenças genéticas do ciclo da ureia e custa R$ 1,4 milhão ao ano. Tem o Evrysdi, que é para todos os tipos de AME e custa R$ 1,9 milhão ao ano para um adulto.
Tem ainda o Spiranza, também usado no AME tipo 1 e que aumenta a produção de proteína no corpo. Em média, a caixa custa R$ 400 mil.
Onde encontrar os remédios?
Aqui entra um próximo ponto chave desse texto. Ainda que sejam muitos caros, algumas famílias conseguem, através do governo ou de vaquinhas, o dinheiro para comprar os medicamentos. Porém, nem com o dinheiro em mãos é fácil fazer isso.
Para se ter uma ideia, o Zolgensma, Evrysdi e o Luxturna só foram registrados na Anvisa em 2020. Porém, não são fornecidos pelo SUS (Sistema Único de Saúde). Já o Luxturna nem tem autorização para comercializar o remédio.
Já o Ravicti não tem registro na Anvisa. O Brineura foi registrado em 2018, mas não é fornecido pelo SUS. O Spiranza tem registro desde 2017 e é fornecido pelo SUS. O Carbarglu tem registro desde 2019 e vende através da importação individual e não pelo SUS.
A versão das farmacêuticas
A Novartis é quem está por trás da Zolgensma e do Luxturna. Ela diz que a Zolgensma tem a dose única mais cara do mundo, porém, não é o remédio mais caro do mundo. E disse que vai comercializar no Brasil, mas sem dar ideia do preço. “Tem que chegar ao público de forma acessível”.
A Roche é a farmacêutica por trás da Evrysdi e diz que o preço nos Estados Unidos é definido com base no peso do paciente e com base também na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos. Logo, não significa que no Brasil vai ser o mesmo valor. “Vamos apoiar o SUS porque sabemos da importância”.
A BioMarin, da Brineura, fala que esse é o primeiro tratamento que existe para a CLN2. O custo tem a ver com os critérios rigorosos, como com o benefício clínico, natureza da doença, inovação. Outras farmacêuticas, como Recordati e Biogen seguiram os mesmos caminhos de respostas.
E quem não pode pagar pelos medicamentos
Esse último ponto vai depender muito do seu entendimento sobre a regionalização no mundo. Isso quer dizer que cada nação tem as suas regras. No Brasil, por exemplo, é preciso saber se ele é fornecido pelo SUS. Se não for, a pessoa entra com uma ação na Justiça.
Os pacientes conseguem até mesmo remédios sem o registro na Anvisa, mas que são comercializados no exterior. Assim, nasceu a questão da judicialização da saúde, que dita leis e regras em um enfrentamento entre governo e o sistema de saúde.
E apesar de os juízes acabarem deferindo muitos casos, nem sempre isso acontece. Assim, muitos pedidos de medicamentos para doenças raras, independentemente do valor do remédio, podem ser sim custeados pelo governo brasileiro. Por isso, procure os seus direitos.
Curiosidade: o princípio ativo do Zolgensma
A gente não falou disso até aqui porque é uma parte mais teórica do assunto e nem todo mundo vai ter interesse por ela. Mas, vamos trazer como curiosidade para fechar o texto. O princípio ativo do Zolgensma é o onasemnogene abeparvovec.
Assim, o tratamento com ele pode ser indicado para pacientes que tenham mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 e diagnóstico clínico do AME tipo 1 ou até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2.
